筋萎縮性側索硬化症(ALS):薬物療法

治療標的

  • 機能改善
  • 不快感の軽減
  • ライフエクステンション

治療の推奨事項

治験段階の治療

ALSでは、の突然変異によって引き起こされます 遺伝子 スーパーオキシドジスムターゼ1(SOD1)をコードする第I / II相試験では、疾患の原因となるタンパク質の産生を防ぐアンチセンスオリゴヌクレオチドによる治療から有望な結果が得られています。 これが病気の進行に影響を与えるかどうかは、現在、第III相試験で調査されています。