治療用タンパク質

製品

治療の タンパク質 通常、注射および点滴製剤の形で投与され、冷蔵庫に保管する必要があります。 最初に承認された組換えタンパク質は、 ヒトインスリン 1982年に。 タンパク質、たとえば、タブレット、カプセル、および 粉 などの形で室温で保存できます。 ラクターゼ の治療のために 乳糖 不寛容とその他 消化酵素.

構造と特性

タンパク質 高分子の高分子です 質量、主に構成されます アミノ酸。 それらは自然界の生物によってのみ形成され、地球上のすべての生命の基本的な構成要素（生体分子）の22つです。 天然タンパク質はXNUMX種類のタンパク質で構成されています アミノ酸、それぞれ分子内にアミノ基とカルボン酸の両方を含んでいます。 各アミノ酸は、ペプチド結合 (アミド、-CO-NH-) を介して 50 つの他のアミノ酸と結合できます。 長いチェーンが形成されます。 このようなシーケンスをシーケンスと呼びます。 チェーンが立体的に並びます。 XNUMX未満の短いチェーン アミノ酸 ペプチドと呼ばれています。 タンパク質は次のグループに属します。 生物製剤. 彼らは当初、次のように隔離されました。 薬物 臓器などの天然資源から。 1970年代に組換えDNA技術が開発されて以来、それらは生物工学的方法を使用して生産することができます。 今日、薬理学的および薬物動態学的特性が変化した人工または修飾タンパク質も生産することができます。 遺伝子組み換え 細菌、菌類、動物またはヒト由来の細胞などが生産に使用されます。 ポリエチレングリコール（PEG）などの他の構造要素もプロセスに挿入されます。 多くのタンパク質には糖残基が含まれています。 グリコシル化は、ゴルジ装置および小胞体での翻訳後にのみ発生し、治療活性に必要な場合があります。 などの細菌発現系からのタンパク質はグリコシル化されていないことに注意する必要があります。

エフェクト

治療用タンパク質の重要な古典的用途は、置換療法です。 ザ・ 薬物 天然タンパク質の不十分な形成または欠如を補うために身体に添加されます。 モノクローナル抗体 分子標的への特異的かつ高親和性の結合が特徴です。 一般的な 行動の仕組み 創薬ターゲットの不活性化です。 抗体 シグナル伝達や細胞破壊を誘発することもあります。 酵素 物質の分解または分解を促進する生体触媒です。 ワクチン 免疫応答を誘発し、感染症に対する免疫につながる病原体の構成要素です。 たとえば、偽の受容体は、内因性または異物に結合し、それらの効果を阻害します。

応用分野

治療用タンパク質は、診断、予防、および治療の目的で医学で広く使用されており、新しい 薬物 それらに基づいて毎年承認されます。 適応症には、例えば、 ぜんそく, アトピー性皮膚炎, 片頭痛, 癌, 多発性硬化症, 骨粗しょう症、などの代謝性疾患 糖尿病, 高脂血症, 痛風、遺伝性疾患、 血友病、および感染症など、ほんの一部の例を挙げます。

有効成分

例：

用量

商品情報によると。 治療用タンパク質は、消化管で分解されるため、経口投与には適さないため、注射または注入として非経口的に注射されることがほとんどです。 しかし、経口で入手可能なタンパク質の研究が行われており、吸入可能なインスリンは市販されています。 タンパク質はしばしば半減期が長く、それに応じて投与間隔も長くなります。 作用時間が短いタンパク質の場合、ペグ化などの構造修飾によって伸長を達成できます。 まれに、消化酵素などの治療用タンパク質を経口摂取することもできます。

乱用

他の薬剤と同様に、組換えエリスロポエチン (EPO） として ドーピング スポーツのエージェント。

禁忌

完全な予防措置は、各製品の医薬品ラベルに記載されています。

相互作用

タンパク質は一般に、相互作用の可能性が比較的低いです。 それらが内因性生成物であり、分解中に毒性代謝物が形成されないことも有利である。

有害な影響

タンパク質 管理 の開発につながる可能性があります。 自己抗体 治療薬に対して向けられ、その効果を逆転させます。 免疫原性は、以下を含むアレルギー反応を引き起こす可能性があります。 アナフィラキシー. タンパク質は環境の影響に非常に敏感であり、製造プロセスが複雑なため、通常は高価な製品です。 バイオシミラー、またはその模倣品 生物製剤、やや安価です。