製品
ミグルスタットはカプセルの形で市販されています（Zavesca、 ジェネリック）。 2004年以来多くの国で承認されています。
構造と特性
ミグルスタット（C10H21NO4Mr = 219.3 g / mol）は-アルキル化イミノ糖です。 それは白い結晶として存在します 粉 苦い キー に溶けやすい 水.
エフェクト
ミグルスタット（ATC A16AX06）は、グルコシルセラミド合成酵素の阻害剤です。 これにより、グルコセレブロシド（グルコシルセラミド）の形成と蓄積が減少します。 ゴーシェ病 グルコセレブロシドを分解するリソソーム酵素ベータ-グルコセレブロシダーゼの欠乏を特徴とする グルコース とセラミド。 これは、主にマクロファージの細胞にグルコセレブロシドの蓄積をもたらします。
適応症
- ゴーシェ病1型
- ニーマンピック病C型（進行性の神経学的症状）。
用量
専門家の情報によると。 ザ・ カプセル 通常、食事とは関係なく、XNUMX日XNUMX回服用します。
禁忌
- 過敏症
完全な予防措置については、薬剤ラベルを参照してください。
