アンチセンスプロセスでは、アンチセンスオリゴヌクレオチド（短い一本鎖非コードリボ核 酸）は主にリポソーム（小胞はしばしばからなる）を介して細胞に導入されます リン脂質）。 この過程で、mRNAは短時間で分解されます。
の細胞核導入 遺伝子 ベクター（細菌の修飾プラスミド（DNAリング））によるmRNAのコーディングが最も効果的です。アンチセンスRNAの合成は、この方法で継続的に行われます。
実際のウイルスDNAは、ウイルス遺伝子の複製（複製）も転写（DNAをテンプレートとして使用したRNAの合成）も起こらないように改変されています。
形成することにより 水素化 結合すると、アンチセンスオリゴヌクレオチドは相補的な（プレ）-mRNAに結合します。
XNUMXつのシナリオが発生する可能性があります。
- 追加されたアンチセンスオリゴヌクレオチドは、リボヌクレアーゼHを介したものです。 この場合、（プレ）-mRNAが切断されます（すなわち、分解-> mRNAの機能の喪失）。 したがって、mRNAのタンパク質への翻訳は失敗します。
- mRNAに結合した後、いわゆる立体障害が発生します。 すなわち、細胞の付着 タンパク質 –特に リボソーム –したがって、もはや不可能です。 したがって、タンパク質への翻訳も不可能です。
- スプライシングへの影響（いわゆるスプライセオソームによる修飾プロセス（snRNAと呼ばれるXNUMXつの異なる非コードRNAの構築） タンパク質 RNAプロセシングの一部として（（pre）-mRNAからmRNAへ）ここでは、いわゆる。 選択的スプライシングメカニズム（例えば、イントロンがスプライシングされていない、またはエクソンがスプライシングされている）をバイパスして、エクソンを切り取ることができます（=エクソンスキッピング;エクソンは通常mRNAに残ります）。 アンチセンスオリゴヌクレオチドは、タンパク質の機能に不可欠なエクソンの除去を防ぎます。他の場合では、ラスターシフト変異を部分的に修正します（削除または挿入、それ以降のDNAは根本的に異なる塩基トリプレットを持ち、これにより大幅に変化しますタンパク質の構造）、アンチセンスRNAは、特定のスプライシングされていないRNAセグメントの切断を引き起こす可能性もあります。 このように離散的に切り詰められたタンパク質にもかかわらず、除去部位からmRNAのリーディングフレームまで非病理学的状態に「リセット」されています。
治療
この手順の使用は、2017年からドイツで 治療 of 脊髄性筋萎縮症 （SMA）、スプライシングに作用します。
米国では、この手順は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのいくつかの形態にも使用されます（スプライシングアクションも使用） 筋ジストロフィー.
完全を期すために、新しいものを挿入する手順 遺伝子 ベクターを用いて、DNAに存在しない遺伝子が細胞の核に導入されます。 これは通常、そのタンパク質をコードします 遺伝子 突然変異が患者に存在し、「望ましい」機能を果たすことができませんでした。 2019年に、この手順は、の治療のために米国で承認されました 脊髄性筋萎縮症.
