遺伝子治療

オナセムノゲン-アベパルボベック

製品Onasemnogenebebeparvovecは、2019年に米国で静脈内注入用懸濁液として承認されました（Zolgensma）。 構造と性質これは、アデノ随伴血清型9（AAV9）ウイルスをベクターとして使用する遺伝子を用いた遺伝子治療です。 遺伝子は、キャプシドの二本鎖DNAの形で含まれています… オナセムノゲン-アベパルボベック

アリポゲンティパルボベック

製品Alipogentiparvovecは、2012年以来、注射用ソリューションとしてEUで承認されています（Glybera）。 これはヨーロッパでリリースされた最初の遺伝子治療でした。 薬の高価格は物議を醸しています。 構造と特性この薬は、ウイルスベクターにリポタンパク質リパーゼ遺伝子（S447X）の高活性変異体を含んでいます。 これは… アリポゲンティパルボベック