製品
Alipogentiparvovecは、2012年から注射用ソリューションとしてEUで承認されています（Glybera）。 これはヨーロッパでリリースされた最初の遺伝子治療でした。 薬の高価格は物議を醸しています。
構造と特性
この薬には、リポタンパク質の非常に活性な変異体が含まれています リパーゼ 遺伝子（S447X）ウイルスベクターで。 これは次のもので構成されます。
- アデノ随伴ウイルス血清型1（AAV1）のタンパク質エンベロープ。
- サイトメガロウイルスプロモーター
- ウッドチャック 肝炎 ウイルスの転写後調節エレメント。
- AAV2由来の末端逆反復配列（逆末端反復）。
エフェクト
Alipogentiparvovec（ATC C10AX10）には、リポタンパク質の遺伝子が含まれています リパーゼ、後に筋肉で生成されます 管理。 ウイルスは体内で複製できず、遺伝子はヒトDNAに組み込まれていませんが、染色体外に位置しています。
適応症
家族性リポタンパク質の治療に リパーゼ 膵炎フレアを伴う欠乏症（LPLD）。
用量
SmPCによると。 薬は数回、脚の筋肉に筋肉内注射されます。
禁忌
完全な予防措置については、薬剤ラベルを参照してください。
