製品
Voretigenneparvovecは、2017年に米国で、2018年にEUで、2020年に多くの国で、注射液（Luxturna）を調製するための濃縮物および溶媒として承認されました。
構造と特性
Voretigenneparvovecは、アデノ随伴ウイルスベクター血清型2（AAV2）のキャプシドです。 ヒト網膜色素上皮のcDNAが含まれています 上皮-特異的な65kDaタンパク質（hRPE65）。
エフェクト
Voretigenneparvovec（ATC S01XA27）は遺伝子治療薬です。 この薬は、網膜色素上皮細胞に、ヒト網膜色素をコードする遺伝子（cDNA）のコピーを供給します。 上皮-特定の65キロダルトンタンパク質（RPE65）。 cDNAは宿主細胞のゲノムに組み込まれていません。 それは外に残ります 染色体 核の中で。
適応症
十分な生存網膜細胞を有する証明された二対立遺伝子RPE65突然変異に基づく遺伝性網膜ジストロフィーによる視力喪失の患者の治療のため。
用量
SmPCによると。 薬は網膜下腔に注射されます。 硝子体内投与してはいけません。
禁忌
- 過敏症
- 眼または眼周囲の感染症
- 活発な眼内炎症
完全な予防措置については、薬剤ラベルを参照してください。
有害な影響
最も一般的な可能性のある副作用には、局所的な眼の副作用が含まれます。
