製品
Onasemnogene bebeparvovec は、静脈内注入用の懸濁液（Zolgensma）として 2019 年に米国で承認されました。
構造と特性
アデノ随伴9型（AAV9）遺伝子を利用した遺伝子治療です。 ウイルス ベクトルとして使用されます。 この遺伝子は、エンベロープを持たないウイルスのカプシドに二本鎖 DNA の形で含まれています。 ウイルスは複製できません。
エフェクト
治療の目的は、ヒトの SMN 遺伝子を細胞核に導入して、十分な機能性 SMN タンパク質を産生できるようにすることです。 DNA は宿主細胞の DNA に組み込まれていません。 それは、安定したいわゆるエピソームとして細胞核に存在します。 オナセムノゲン abeparvovec は、 血–脳 バリアと急速な 行動の開始.
適応症
2 歳未満の脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療で、生存期間に二対立遺伝子変異がある 運動ニューロン 1 (SMN1) 遺伝子。
用量
SmPCによると。 薬は静脈内注入として投与され、単剤として投与されます。 線量を選択します。 線量 体重に依存します。
禁忌
完全な予防措置については、薬剤ラベルを参照してください。
有害な影響
最も一般的な可能性 副作用 増加したアミノトランスフェラーゼレベルを含み、 嘔吐。 重度 肝臓 病気が報告されています。 適切な予防措置を遵守する必要があります。
