製品
エリグルスタットはハードの形で市販されています カプセル （セルデルガ）。 2020年に多くの国で承認されました。
構造と特性
エリグルスタット（C23H36N2O4Mr = 404.5 g / mol）は、酒石酸エリグルスタットとして薬物に存在します。 エリグルスタットはグルコセレブロシドの類似体です。
エフェクト
エリグルスタット（ATC A16AX10）は、グルコシルセラミド合成酵素の特異的阻害剤です。 これにより、グルコセレブロシド（グルコシルセラミド）の形成と蓄積が減少します。 ゴーシェ病 グルコセレブロシドを分解するリソソーム酵素ベータ-グルコセレブロシダーゼの欠乏を特徴とする グルコース とセラミド。 これは、主にマクロファージの細胞にグルコセレブロシドの蓄積をもたらします。
適応症
成人患者の長期治療に ゴーシェ病 1と入力します。
用量
SmPCによると。 CYP2D6の活動に応じて、 カプセル 食事とは関係なく、XNUMX日XNUMX回またはXNUMX回服用します。
禁忌
- 過敏症
- CYP阻害剤による治療（CYP2D6活性に応じて、FIを参照）。
完全な予防措置については、薬剤ラベルを参照してください。
相互作用
エリグルスタットはCYP2D6とCYP3A4および対応する薬剤-薬剤の基質です 相互作用 可能です。
有害な影響
治療の最も一般的な可能性のある副作用は 下痢.