骨髄異形成症候群：薬物療法

治療標的

  • 症状の緩和
  • 生活の質の維持と改善
  • 生存期間の延長

治療の推奨事項

治療 低リスクの 骨髄異形成症候群.

低悪性度の血球減少症（細胞数の減少）が存在し、年齢と併存疾患（併存疾患）に応じて、これらの患者を最初に観察または待機（「経過観察」）するだけで十分です。 通常、実績のある 貧血 開始のトリガーです 治療.

  • 支持療法
    • 輸血（赤血球、血小板）の症状指向–「さらなる治療」を参照
    • 感染症の場合：早期 管理 広域スペクトルの 抗生物質 （予防的 管理 推奨されません）。
    • 洞窟：ステロイドを与えないでください、そしてできれば非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）を与えないでください！
  • 成長因子の使用– エリスロポエチン 治療 (EPO 治療）。
    • 誤った造血を修正するには（血 形成）。
    • 効能：
      • 5q異常（del（5q））および/または。
      • SEPO <500 mU / mLおよび/または
      • <2 EC（赤 血 細胞濃縮物）月額。
    • 使用：rHuEpo（組換えヒト エリスロポエチン）（40-60,000 U /wk。sc）またはダルベポエチン（500〜2週間ごとに3 µg）。
    • 好中球減少症の発熱性エピソード（の減少に関連する発熱性エピソード 好中球顆粒球/白に属する 血 血中の細胞群）：顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）。
    • In 血小板減少症 （数の削減 血小板 /血小板）：トロンボポエチン受容体アゴニストであるロミプロスティムおよびエルトロンボパグ。
  • 免疫調節療法
    • 効能：
      • 「低」または「中」リスクグループおよび5q異常（del（5q））のMDS患者。 そして
      • SEPO≥500mU/ mLおよび
      • <2 EC（赤血球濃縮物）/月。
    • の使用： レナリドマイド （レッドハンドレター：ウイルス感染の再活性化に関する新しい重要な注意事項）。
    • 必要な輸血の頻度を減らすことができます。 それ以上の輸血は必要ないかもしれません。
    • 他の治療法は、これらの患者にとって不十分または不適切であることがわかっています。
  • 免疫抑制療法
    • 効能：
      • 年齢<60歳
      • 骨髄での発疹<5
      • 正常な細胞遺伝学
      • 輸血依存
    • 使用：抗胸腺細胞グロブリン（ATG）またはCsA。

高リスクの治療 骨髄異形成症候群.

  • 化学療法 –適切な幹細胞ドナーが利用できない場合。
    • 芽球の過剰を減らすため（若い、まだ最終的に分化していない細胞）。
    • 効能：
    • 使用：5-アザシチジン （投与方法：5-アザシチジンが有効であり、重篤な毒性（毒性）が発生しない限り）。
    • 全生存率の大幅な延長！
  • 集中的な多剤化学療法（AML誘導プロトコル）–高リスクのMDS患者に対する確立された治療オプションではありません！
    • 表示：
      • リスクとベネフィットの比率を考慮した、併存疾患（併存疾患）のない70歳未満の高リスク患者。
    • 約60％の完全寛解

その他の有効成分

  • Luspatercept（作用機序：リガンドトラップ：誘引およびトラップ ホルモン 赤血球生成（の形成と発達のプロセス）を抑制する 赤血球/赤血球））：第III相試験では、ルスパテルセプトを服用している参加者の約38％が 輸血 少なくとも8週間（プラセボ グループ：13％）; 薬を服用している患者の28％は、12週間以上輸血がありませんでした（プラセボグループ：8％）。