ヌシネルセン 製品ヌシネルセンは、2016年に米国で、2017年に多くの国とEUで、腰椎穿刺による髄腔内注射のソリューションとして、またSMA治療の最初の薬剤（Spinraza）として承認されました。 構造と特性ヌシネルセンは修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドです。 効果ヌシネルセン（ATC M09AX07）は…の形成を増加させます ヌシネルセン
エテプリルセン 製品Eteplirsen（Sarepta Therapeutics Inc）は、2016年に米国で承認されました（Exondys51）。 構造と特性Eteplirsen（C364H569N177O122P30、Mr = 10305.7 g / mol）は、プレmRNAのエクソン51に選択的に結合するホスホロジアミデートモルフォリノオリゴマー（PMO）です。 高分子量のアンチセンスオリゴマーです。 シーケンスはセグメントを補完します… エテプリルセン
