製品
ヌシネルセンは、2016年に米国で、2017年に多くの国とEUで、腰椎による髄腔内注射のソリューションとして承認されました。 穿刺 そしてSMA治療のための最初の薬として（Spinraza）。
構造と特性
ヌシネルセンは、修飾されたアンチセンスオリゴヌクレオチドです。
エフェクト
ヌシネルセン（ATC M09AX07）は、完全長のSMNタンパク質の形成を増加させます。 これは-pre-mRNAに結合し、SMN7mRNAへのエクソン2の包含を促進します。 これにより、機能的なSMNタンパク質を形成することができます。 CSFの半減期は135から177日です。
適応症
5q関連脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に。
用量
SmPCによると。 薬は腰椎として髄腔内に投与されます 穿刺 交差しないので 血–脳 バリア。
禁忌
- 過敏症
完全な予防措置については、薬剤ラベルを参照してください。
相互作用
薬物-薬物 相互作用 CYP450経由 酵素 またはトランスポーターはありそうもないと考えられています。
有害な影響
最も一般的な可能性 副作用 下部と上部を含む 気道 感染症と 便秘.
