製品
Pegvaliaseは、2018年に米国で注射剤として承認されました（Palynziq）。 この薬はまだ多くの国で登録されていません。
構造と特性
ペグバリアーゼは、組換えフェニルアラニンからなるフェニルアラニン代謝酵素です。 アンモニア -ヒドロキシスクシンイミドメトキシポリエチレングリコールに結合したリアーゼ。 酵素の遺伝子はシアノバクテリアに由来します。 文献によると、ペグ化は安定性を高め、免疫原性を低下させます。
エフェクト
酵素ペグバリアーゼはアミノ酸フェニルアラニンを代謝して アンモニア およびトランス桂皮酸は、 肝臓 尿中に排泄されます。 ペグバリアーゼは、この病気には存在しない内因性酵素フェニルアラニンヒドロキシラーゼ（PAH）の代替品として機能します。
適応症
の治療のために フェニールケトン尿 制御されていない 血 既存の治療法では600µmol / Lを超えるレベル。
用量
SmPCによると。 薬は皮下注射として注射されます。
禁忌
完全な予防措置については、薬剤ラベルを参照してください。
有害な影響
可能な限り最も一般的な 副作用 注射部位反応を含む、 関節痛、過敏反応、 頭痛、一般化 皮膚 反応、そう痒症、 吐き気, 腹痛、中咽頭の痛み、 嘔吐, 咳, 下痢, 疲労. 過敏症 比較的一般的です。
