ゴーシェ病

エリグラスタット

製品エリグルスタットは、ハードカプセル（セルデルガ）の形で市販されています。 2020年に多くの国で承認されました。構造と特性エリグルスタット（C23H36N2O4、Mr = 404.5 g / mol）は、酒石酸エリグルスタットとして薬剤に含まれています。エリグルスタットはグルコセレブロシドの類似体です。効果エリグルスタット（ATC A16AX10）は、酵素グルコシルセラミドの特異的阻害剤です… エリグラスタット

ベラグルセラーゼアルファ

製品ベラグルセラーゼアルファは、輸液（Vpriv）を調製するための粉末として市販されています。 2011年から多くの国で承認されています。構造と特性ベラグルセラーゼアルファは、497アミノ酸の酵素および糖タンパク質であり、天然のグルコセレブロシダーゼと同じ配列です。マンノースによるグリコシル化により、ベラグルセラーゼアルファが… ベラグルセラーゼアルファ

タリグルセラーゼアルファ

製品タリグルセラーゼアルファは、一部の国（Elelyso）で点滴製剤として市販されています。多くの国ではまだ登録されていません。構造と特性タリグルセラーゼアルファは、天然のグルコセレブロシダーゼの酵素および類似体であり、いくつかのアミノ酸が異なります。マンノースによるグリコシル化は、タリグルセラーゼアルファの取り込みをもたらします… タリグルセラーゼアルファ

ミグルスタット

製品ミグルスタットはカプセルの形で市販されています（Zavesca、ジェネリック）。 2004年以来、多くの国で承認されています。構造と特性ミグルスタット（C10H21NO4、Mr = 219.3 g / mol）は、-アルキル化イミノ糖です。水に溶けやすい苦味のある白色の結晶性粉末として存在します。効果ミグルスタット（ATC A16AX06）は… ミグルスタット