製品
パティシランは、[輸液>輸液]（Onpattro）の調製用濃縮物として販売されています。 2018年に米国とEUで、2019年に多くの国で承認されました。
構造と特性
Patisiranは、の低分子干渉RNA（siRNA）グループに属しています。 薬物。 それは小さな二本鎖リボ核酸です。 有効成分は、パチシランとして薬に存在します ナトリウム。 パティシランは脂質ナノ粒子に含まれており、 肝臓 細胞。
エフェクト
Patisiran（ATC N07XX12）は、天然および変異型のTTRタンパク質（トランスサイレチン）を減少させます。 肝臓 細胞。 この遺伝子の変異は、タンパク質の誤った折り畳みの原因であり、遺伝性トランスチレチンアミロイドーシスを引き起こします。 この影響は、いわゆるRNA干渉（RNAi）によるものです。 パティシランはTTRmRNAの触媒分解を引き起こし、タンパク質合成を阻害します。 これは、mRNAの非翻訳領域の保存領域に結合します。 平均半減期は約3.2。XNUMX日です。
適応症
ステージ1または2の成人患者における遺伝性トランスチレチンアミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）の治療用 多発性神経障害.
用量
SmPCによると。 薬はXNUMX週間ごとに静脈内注入として投与されます。
禁忌
- 重度の過敏症
完全な注意事項は、薬剤ラベルに記載されています。
有害な影響
最も一般的な可能性 副作用 末梢性浮腫および注入関連の反応が含まれます。
