治療標的
出血や後遺症の予防。
治療の推奨事項
以下の形態の代替療法または療法が区別されます。
- オンデマンド (= 必要に応じた治療; 「オンデマンド代替」):
- 置換は常に症候学に基づいています。
- 出血の恐れがある場合は、複数回の投与が必要になることがよくあります。
- 出血予防継続治療：
- 重症の子供 血友病; XNUMX回の出血後までに開始。
- 再発性（再発性）関節出血の成人で、不可逆的な損傷のリスクがある; 身体的/心理的ストレス; リハビリテーション対策; 術後治癒過程
- 出血予防 急性期治療
- 大手術の前に、因子活性を 100% に上げる必要があります。
- 小規模な運用の前に、係数を50％に上げるだけで十分です
- 抑制性血友病の治療:
- 出血の対症療法
- 因果関係： 排除 免疫寛容 (免疫寛容誘導) による抑制体の。
置換の100時間後、因子活性の測定を行う必要があります。 1% 活性 (または XNUMX IU) は、正常な血漿 XNUMX ミリリットルに含まれる活性です。
注入の持続時間
持続注入は つながる 全体の削減に 線量、だけでなく、阻害剤の形成にも。
基本的な手順
- 子供は通常、より高い線量を必要とします
- 創傷治癒の進行状況と同様に、創傷領域のサイズによって投与量レベルが決まります。
- あぶない。 アセチルサリチル酸 （ASA）は 血友病.
- 「さらに」も参照してください。 治療に設立された地域オフィスに加えて、さらにローカルカスタマーサポートを提供できるようになります。」
因子濃縮物の考えられる副作用:
- アレルギー反応
- まれに、血栓塞栓性の副作用（ほとんどが局所）
- 感染のリスク（va 肝炎 A、B、C、HIV）はほとんど除外されています。
その他のメモ
- 欧州委員会は、AFSTYLA (rVIII-SingleChain としても知られています) を承認しました。これは、出血の治療および予防のための組換え単鎖第 VIII 因子です。 血友病 A.
- 数年交代後 治療 第 VIII 因子では、血友病 A 患者の約 30% が中和を起こします。 抗体. これらの患者は二重特異性抗体によって出血から保護される可能性があります。 エミシズマブこれは、凝固第 IX 因子と第 X 因子を結合させることにより、不足している凝固第 VIII 因子の機能を置き換えます。この抗体は、出血の予防に効果的であることがわかりました。 これは第III相試験でした。
- はじめて、 遺伝子 治療 長期間にわたって有効であることが示されています (フェーズ I/II 研究)。 平均して30％を超える永続的に高いFIX活性が達成されたため、自然出血は発生しませんでした。
