構造と特性
低分子干渉RNA（siRNA）は、約21〜25ヌクレオチドからなる短い合成RNAフラグメントです。 siRNAは人体の標的mRNAに相補的な配列を持っており、通常は二本鎖の形で投与されます。
エフェクト
配列特異的なsiRNAは、生物の相補的mRNAの選択的分解を引き起こします。 したがって、遺伝子発現が阻害され、特定のタンパク質が産生されず、間接的に薬理学的効果が誘発されます。 この生理学的メカニズムはRNA干渉（RNAi）としても知られており、最大XNUMX週間有効です。 原則として、このアプローチを使用して体内の任意の遺伝子をサイレンシングすることができ、さまざまな治療用途が可能になります。 XNUMXつの障害は、裸のsiRNAがその負電荷のために細胞膜を通過できないという事実です。 さらに、RNAは酵素的に分解されます 血 副作用を引き起こす可能性があります。 したがって、RNAの化学修飾と、siRNAをその作用部位および細胞に送達する（トランスフェクションとして知られる）最新のドラッグデリバリーシステムの使用が重要です。
アクティブなエージェント
- パティシラン（オンパトロ）
- Givosiran（Givlaari）
