製品
セリポナーゼアルファは、2017年に注射用溶液として米国で承認されました（Brineura）。 薬の非常に高い価格は物議を醸しています。
構造と特性
セリポナーゼアルファは、生物工学的方法によって生産された組換えトリペプチジルペプチダーゼ1（rhTPP1）です。
エフェクト
セリポナーゼアルファは、この病気の患者の活性が不十分な酵素トリペプチジルペプチダーゼ1（TPP1）に取って代わります。 治療は病気の進行を遅らせ、患者を安定させる可能性があります。
適応症
後期乳児神経セロイドリポフスチン症（NCL2病/ CLN2病）の治療に。 小児科とも呼ばれます 重度の聴覚障害者が、認知症。 これは非常にまれで重度の常染色体劣性の神経変性リソソーム蓄積症で、約XNUMX〜XNUMX歳の子供に発生します。 それはで現れます 言語障害、発作、運動障害、 重度の聴覚障害者が、認知症, 失明、そして最終的には、他の症状の中でも、約XNUMX〜XNUMX歳で致命的な結果をもたらします。
用量
SmPCによると。 薬は脳脊髄液（脳室内）に投与されます。
