チサゲンレクロイセル

製品

Tisagenlecleucel(Kymriah、注入用細胞懸濁液)は、2017年に米国で、2018年にEUおよび多くの国で最初の遺伝子治療として承認されました。この薬は、もともとペンシルベニア大学のNovartisによって開発されました。 治療の高価格は物議を醸しています。

作用機序

チサゲンレクロイセルはCART細胞療法です。 CARは(キメラ抗原受容体)の略です。 これは、細胞傷害性T細胞が各患者から得られる個別の治療法です。 。 これらの細胞は、B細胞上のCD19抗原を標的にして破壊するように遺伝子操作されています。 CARはバインディングに責任があります。 T細胞は増殖し、注入として患者に投与されます。 CARは融合です タンパク質 モノクローナル抗体に由来する抗原結合ドメイン(抗CD19ドメイン)を含むもの。 それは細胞ベースです 免疫療法。 レンチウイルスは遺伝子導入に使用されます。

適応症

  • 小児、若年成人:B細胞急性リンパ芽球性 白血病 (B細胞ALL)。
  • 成人:びまん性大細胞型B細胞 リンパ腫 (DLBCL)。

用量

専門家の情報によると。 薬は静脈内注入として投与されます。

禁忌

  • 過敏症
  • リンパ球枯渇に対する化学療法の禁忌に注意する必要があります

完全な注意事項は、薬剤ラベルに記載されています。

有害な影響

最も一般的な考えられる悪影響は次のとおりです。

  • サイトカイン放出症候群
  • 感染症
  • 低ガンマグロブリン血症
  • 発熱
  • 下痢
  • 食欲不振
  • 低血圧
  • 疲労
  • 血球計算障害